Gydytojo siekis suprasti savo paties retą ligą privertė jį išbandyti eksperimentinį gydymą ir jis galėjo pasiteisinti. Gydytojas daktaras Davidas Fajgenbaumas, Pensilvanijos universiteto Perelmano medicinos mokyklos docentas, buvo remisijoje nuo tada, kai prieš penkerius metus pirmą kartą save panaudojo kaip „testo dalyką“.
Dabar naujas tyrimas rodo, kad Fajgenbaumo gydymas gali padėti kitiems, turintiems šį retą uždegiminį sutrikimą, vadinamą Castlemano liga.
Nauji tyrimai rodo, kad pacientams, sergantiems sunkiomis ligos formomis ir kurie nereagavo į ankstesnį gydymą, gali būti naudingas gydymas, nukreiptas į specifinį signalų kelią ląstelių viduje, vadinamą PI3K / Akt / mTOR.
Kūrinys, kuris šiandien (rugpjūčio 13 d.) Paskelbtas „Journal of Clinical Investigation“, yra vienas iš nedaugelio atvejų, kai pagrindinis pranešimo autorius („Fajgenbaum“) taip pat yra tyrimo pacientas.
Gydytojo ieškojimas prasidėjo 2010 m., Kai netikėtai susirgo Fajgenbaumas, kuris tada buvo atletiškas 25-erių metų medicinos mokykloje. Kaip teigiama pranešime, jam išsivystė patinę limfmazgiai, pilvo skausmas, nuovargis ir mažų raudonų dėmių išsiveržimas ant kūno. Fajgenbaumo būklė netrukus pablogėjo ir tapo pavojinga gyvybei.
Galiausiai Fajgenbaum buvo diagnozuota Castleman liga, kuri iš tikrųjų yra uždegiminių sutrikimų, pažeidžiančių limfmazgius, grupė. Apie 5000 žmonių JAV kasmet diagnozuojama kokia nors Castlemano liga. Pacientams, sergantiems Castlemano liga, gali būti nesunki ligos forma su vienu paveiktu limfmazgiu, tuo tarpu kiti turi nenormalius limfmazgius visame kūne ir jiems atsiranda gyvybei pavojingi simptomai, įskaitant organų nepakankamumą.
Fajgenbaumas turi šią sunkesnę formą, vadinamą idiopatine daugiacentrine Castlemano liga (iMCD), kuri kiekvienais metais diagnozuojama tik maždaug 1 500–1 800 amerikiečių, teigiama pranešime. Sunkioji ligos forma yra panaši į keletą autoimuninių būklių, tačiau, kaip ir vėžys, ji taip pat sukelia ląstelių pervargimą, šiuo atveju - limfmazgiuose. Apie 35% žmonių, sergančių iMCD, miršta per penkerius metus nuo diagnozės nustatymo. Nors yra vienas patvirtintas Castlemano ligos gydymas, vaistas, vadinamas siluksimabu, ne visi pacientai reaguoja į gydymą.
Fajgenbaumas pateko į šią grupę. Joks gydymas jam nepadėjo ir jo simptomai vėl nepasikartojo - per 3,5 metų nuo diagnozės nustatymo jis aštuonis kartus buvo paguldytas į ligoninę, sakoma pranešime. Tačiau tyręs savo paties kraujo mėginius, Fajgenbaumas nustatė galimą užuominą į jo ligą. Prieš pat paūmėjimą jis pamatė imuninių ląstelių, vadinamų aktyvuotomis T ląstelėmis, skaičių ir padidėjo baltymo, vadinamo VEGF-A, kiekis. Abu šiuos veiksnius reguliuoja PI3K / Akt / mTOR kelias.
Fajgenbaumas pateikė hipotezę, kad vaistas, slopinantis šį kelią, gali padėti pagerinti jo būklę. Jis kreipėsi į vaistą, vadinamą sirolimuzu, kuris slopina šį kelią ir jau yra naudojamas siekiant užkirsti kelią organų atmetimui pacientams, kuriems persodinti inkstai. Fajgenbaum nepasižymėjo simptomais nuo tada, kai jis pradėjo vartoti vaistą 2014 m.
Naujame tyrime Fajgenbaumas ir jo kolegos pranešė, kad dar dviem pacientams, sergantiems iMCD, padidėjo aktyvuotų T ląstelių ir VEGF-A kiekis, kol jų simptomai neprasidėjo. Po gydymo sirolimuzu abu pacientai taip pat patyrė nuolatinę remisiją. Iki šiol abu pacientai praėjo 19 mėnesių be atkryčio.
„Mūsų išvados yra pirmosios, jungiančios T ląsteles, VEGF-A ir PI3K / Akt / mTOR kelią į iMCD“, - sakoma Fajgenbaumo pranešime. "Svarbiausia, kad šie pacientai pagerėjo, kai slopinome mTOR. Tai labai svarbu, nes tai suteikia mums terapinį taikinį pacientams, kurie nereaguoja į siltuksimabą."
Nors naujos išvados yra daug žadančios, tyrime dalyvavo tik trys pacientai, todėl reikės didesnių tyrimų, kad būtų parodyta, kad šis vaistas yra veiksmingas iMCD gydymas. Netrukus Fajgenbaumas ir jo kolegos planuoja pradėti klinikinį tyrimą, norėdami ištirti sirolimuzą iki 24 pacientų, sergančių iMCD.
- 10 keisčiausių medicinos studijų (tai yra naujausioje istorijoje)
- 14 keisčiausių mokslo atradimų
- 12 nuostabių vaizdų medicinoje
Iš pradžių paskelbta Gyvasis mokslas.
