Sekmadienį (vasario 4 d.) Biomedicinos startuolio generalinis direktorius Aaronas Traywickas prieš gyvą auditoriją suleido nepatikrintą herpeso gydymą.
Ir todėl, kad tai yra 2018 metai, „Traywick“, žinoma, perdavė visą informaciją „Facebook“.
Traywickas „BuzzFeed“ paminėjo savęs eksperimentavimą kaip bandymą padidinti mokslinį skaidrumą ir perkelti mokslą į priekį, tačiau biomedicinos ekspertai teigia, kad elgesys su žmogiška jūrų kiaulytė neturi nieko panašaus. Vieno tiriamojo eksperimento metu negalima parodyti, kad gydymas veikia, ir jis tikrai negali būti įrodytas, kad jis yra saugus “, - sakė Vanderbilto universiteto medicinos centro infekcinių ligų specialistas dr. William Schaffner, kuris pažymėjo, kad negali komentuoti „Traywick“ eksperimentas konkrečiai.
„Kaip sakoma, medicinos mokslas yra apimtas individualių eksperimentų ir nedidelių atvejų serijų, kurios iš pradžių atrodė labai optimistiškos, tačiau vėliau pasirodė negaliojančios“, - „Schaffner“ pasakojo „Live Science“.
Savarankiškas eksperimentas
Traywickas yra „Ascendance Biomedical“, nedidelio startuolio, kuris praėjusiais metais surengė gyvo demonstravimo tariamą genų terapijos gydymą nuo ŽIV, generalinis direktorius. Genų terapija yra gydymas, kurio tikslas yra pakeisti asmens DNR, kad gydymas būtų atliekamas paties žmogaus ląstelėse. Pvz., Užuot gaminęs ir suleidęs terapinį baltymą, siekiama pakeisti žmogaus genomą, kad jis, greičiausiai, ilgą laiką gamintų tą baltymą.
ŽIV eksperimento dalyvis, savanoriškai dirbantis asmuo, vardu Tristanas Robertsas, turintis ŽIV, praėjus mėnesiui po injekcijos pranešė, kad po bandymo jo viruso kiekis pakilo, o ne nukrito. Jo skaičius tam tikroje su infekcija kovojančioje ląstelėje, vadinamoje CD4 ląstelėmis, šiek tiek padidėjo, tačiau - tai parodo, kad sudėtinga surinkti naudingą informaciją iš vieno žmogaus eksperimentų - taip galėjo būti todėl, kad tą savaitę jis sirgo nedideliu karščiavimu, Roberts rašė „Medium“.
Netrukus po to, kai Roberts'as tiesiogiai transliavo „pasidaryk pats“ ŽIV terapiją, Maisto ir vaistų administracija (FDA) paskelbė perspėjimą nenaudoti nepatikrintų genų terapijų. Remiantis agentūros perspėjimu, klinikiniams šių gydymo būdų, kaip ir bet kokio naujo vaisto ar vakcinos, tyrimui reikalingas naujas vaistas. Bet kokios terapijos pardavimas ar išbandymas be šios programos yra neteisėtas.
Tačiau Traywickas ir Robertsas išvengė šio reikalavimo savarankiškai eksperimentuodami, o tai FDA iki šiol nebuvo patraukta baudžiamojon atsakomybėn. (Kompanijos pažadas atiduoti savo eksperimentinius junginius visiems norintiems jų gali patekti labiau į įstatymų pažeidimus, - „BuzzFeed News“ pasakojo buvęs FDA vyriausiasis patarėjas Patti Zettler.)
Sekmadienį demonstruodamas „Traywick“ prieš gyvą auditoriją „BdyHax“ konferencijoje Austine, Teksase, jis palygino save su poliomielito vakcinos išradėju Jonu Salku ir Louis Pasteur, sukūrusiu pasiutligės vakciną.
Nuorodos
Pasteuras, dirbęs 1800-ųjų pabaigoje, prieš įsisavinant šiuolaikinę medicinos etiką, berniukui, kuriam įkando pasiutęs šuo, naudojo eksperimentinę pasiutligės vakciną, nors tik po to, kai vakcina buvo patikrinta su gyvūnais ir tik po labai dvejonių. rizika, pasak „Kas eina pirmas? Medicinos savęs eksperimentavimo istorija“ (University of California Press, 1998). Galiausiai Pasteuras sutiko skirti vakciną, nes nebuvo jokio kito gydymo ir berniukas greičiausiai mirs per kelias dienas be jo.
(Berniukas išgyveno. Pasteuras atliko vakcinos bandymus su žmonėmis, kurie buvo veiksmingi, tačiau keliems jo tyrimams sukėlė mirtiną reakciją. Anot „Who Goes First“) jis buvo kritikuojamas didžiąją likusio savo gyvenimo dalį dėl per greitai pereina į žmonių bandymus.)
Remiantis 2012 m. Teksaso širdies instituto žurnale paskelbtu dokumentu, 1950-aisiais Salkas sutiko, kad poliomielito vakcina būtų išbandyta prieš save ir savo šeimą, praėjus šeštajame dešimtmetyje, tačiau vakcina jau buvo išbandyta su gyvūnais. Gydymas „Traywick“ nebuvo išbandytas su gyvūnais.
„Tai, kad kažkas stovi ant scenos, švirkščiasi sau ką nors, jau verčia mane sunerimti“, - sakė Filadelfijos vaikų ligoninės vakcinų ekspertas dr. Paul Offit, padėjęs išrasti rotoviruso vakciną. Roto viruso vakcinos sukūrimas užtruko 26 metus, „Offit“ teigė: 10 metų pagrindiniams tyrimams ir dar 16 metų, kad būtų sukurta saugi ir efektyvi žmonėms skirta vakcinos versija.
„Jei norite, kad kažkas būtų produktas, turite parodyti kiekvieną savo žingsnį, kad laikėtės gerosios patirties“, - „Live Science“ pasakojo Offitas.
Naujos terapijos ar vakcinos „geroji patirtis“ reiškia ikiklinikinį darbą (įskaitant eksperimentus su gyvūnais) ir turi būti patvirtinta dokumentais, kad FDA suteiktų tą trokštamą tiriamojo naujojo narkotiko licenciją. Tuomet, pasak Schaffnerio, kūrėjas gali pereiti prie I fazės klinikinių tyrimų su mažomis žmonių grupėmis, kurie visų pirma skirti įsitikinti, ar naujasis vaistas yra saugus. Toliau ateis II fazės tyrimai, kurių metu bus tiriamas veiksmingumas ir saugumas.
Galiausiai, III fazės tyrimuose naudojami aukso standartų metodai, siekiant parodyti, kad vaistas tikrai veikia ir kaip gerai: Jie yra didelio masto ir dvigubai akli, sakė Schaffneris, todėl nei pacientas, nei tyrėjai nežino, kas gauna tikrą gydymą, palyginti su placebas. Viso proceso metu nepriklausoma ekspertų grupė, vadinama „duomenų ir saugos stebėsenos komitetu“, peržiūri tyrimus, kad įsitikintų, jog eksperimentai atliekami teisingai ir saugiai, sakė Schaffneris. Schaffneris šiuo metu dirba dviejuose tokiuose komitetuose.
Neaišku, kaip FDA reaguos į „Ascendance“ įsilaužėlių mentalitetą, nors „jiems nepatinka demonstratyvumas“, sakė „Offit“ atstovas. Tačiau realus pavojus įmonėms, tokioms kaip „Ascendance“, gali būti neatsiejama to, ką jie daro, rizika. 1999 m. Paauglys, vardu Jesse Gelsinger, prisijungė prie genetinės terapijos, skirtos išgydyti jo genetinę kepenų ligą, klinikinio tyrimo. Terapija sukėlė didelį imuninį atsaką, kuris per kelias dienas užmušė Gelsingerį.
Bet koks naujas gydymas narkotikais turės šalutinį poveikį ir nepageidaujamus reiškinius, sakė Schaffneris. Genų terapija, moksliškai ir kliniškai nauja, greičiausiai nebus išimtis.
„Tai sritis, kurioje norisi būti dvigubai atsargesnis, nes anksčiau į šią zoną nesikreipėme“, - sakė jis.
FDA savo pirmąją genų terapiją patvirtino tik praėjusiais metais.
