Amerikiečių biotechnologijų bendrovė Kolumbijoje pradėjo klinikinius tyrimus, norėdama išbandyti naują terapiją, skirtą senėjimo procesui pakeisti, o savo ruožtu gydyti su amžiumi susijusias ligas, rašoma naujienų pranešimuose.
Tačiau norėdami pavogti gurkšnį iš šio tariamo jaunimo fontano, tyrimo dalyviai pirmiausia turi sumokėti daugiau nei 1 milijoną dolerių - mokestį, kuris atrodo dar astronomiškiau, kai manote, kad dauguma klinikinių tyrimų yra nemokami arba suteikia dalyviams finansinę kompensaciją. „OneZero“, vidutinio leidinio apie technologijas ir mokslą, ataskaita.
Brangų teismo procesą vykdo „Libella Gene Therapeutics“, Kanzaso bendrovė, kurios svetainė skelbia, kad „čia jau ateitis“. Bendrovė paskelbė apie ketinimą 2018 m. Išbandyti savo kovos su senėjimu priemones Kartaginoje (Kolumbija) ir šių metų spalį pradėjo verbuoti bandymams. Taikant vieno geno terapiją, „Libella“ siekia „užkirsti kelią, atidėti ar net panaikinti“ bendrą senėjimo poveikį, taip pat gydyti ligas, atsirandančias senatvėje, tokias kaip Alzheimerio liga, praneša ClinicalTrials.gov.
Iš tikrųjų savo pranešime spaudai bendrovė be įrodymų gyrėsi, kad jos genų terapija „gali būti pirmasis pasaulyje vaistas nuo Alzheimerio ligos“. Drąsus teiginys kelia akivaizdų klausimą: ar gydymas iš tikrųjų veiks?
Trumpas atsakymas: Niekas iš tikrųjų nežino, tačiau tai, kad „Libella“ savo operacijas išsiuntė už JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) nepasiekiamo lygio, nepaskatina pasitikėjimo savimi, sakė ekspertai „OneZero“.
Išgydyti senėjimą?
Kitaip nei anti-senėjimo veido kremai, sušvelninantys paviršinius senėjimo požymius, „Libella“ terapija siekia pakeisti senėjimą nuo žemės paviršiaus, taip sakant, pradedant nuo mūsų genų lygio. Tiksliau, genų terapija skirta prailginti pacientų telomerus - struktūras, kurios uždengia chromosomų galiukus ir neleidžia genetinei medžiagai suskaidyti. Pasak Stanfordo medicinos, telomerai trumpėja kiekvieną kartą, kai ląstelė dalijasi, ir kai struktūros pasiekia kritinį ilgį, ląstelės arba nustoja dalintis, arba pražūva.
Teorija yra tokia: jei atkuriate sutrumpintus telomerus kūne, senėjimo procesas gali būti mestas atvirkščiai. Tai nėra nauja idėja. Keli tyrimai su pelėmis rodo, kad naudojant genų terapiją telomerams prailginti gali būti panaikinti tam tikri gyvūnų senėjimo požymiai. 2015 m. Stanfordo tyrimas paskatino panašų poveikį izoliuotose žmogaus ląstelėse; gydymas pailgino ląstelių telomerus, užpildydamas juos artimu DNR pusbroliu, vadinamu RNR, kuris padeda ląstelėms kurti baltymus.
„Libella“ terapijos tikslas - padėti ląstelėms atstatyti telomerus, suaktyvinant jų DNR geną, kuris paprastai būtų „išjungtas“. Genoje, vadinamame TERT, pateikiamos instrukcijos, kaip sudaryti baltymą, vadinamą „telomeraze“ - fermentu, kuris prideda molekules prie telomerų galo ir neleidžia struktūroms trumpėti ląstelių replikacijos metu, teigiama žurnale „Biochemistry“ pateiktoje 2010 m. Ataskaitoje.
„Libella“ pagrindinis mokslo darbuotojas, molekulinis biologas Williamas Andrewsas iš pradžių padėjo nustatyti žmogaus telomerazės fermentą biotechnologijų firmoje „Geron“. Vėliau, remiantis „OneZero“, jis licencijavo genų terapiją, pagrįstą radiniais. „Negaliu pasakyti vienintelės senėjimo priežasties, tačiau ji vaidina svarbų vaidmenį žmonėms“, - sakė Andrewsas leidiniui.
Andrews terapija netrukus bus išbandyta Kolumbijoje, kur vienas 79 metų vyras kitą mėnesį bus gydomas nuo senėjimo, skelbia „OneZero“. Anti-senėjimo tyrime dalyvaus dar keturi dalyviai, vyresni nei 45 metų, ir bus siekiama patikrinti, ar gydymas yra „saugus ir toleruotinas“, ty jis nekenkia pacientams ir nesukelia nepriimtino šalutinio poveikio.
Dar dviejuose tyrimuose bus naudojama ta pati terapija, tačiau siekiama Alzheimerio ligos ir kritinės galūnių išemijos „užkirsti kelią, atidėti ar net pakeisti jo vystymąsi“ - su amžiumi susijusios būklės, kai žmogaus arterijos yra labai užkimštos. Šių tyrimų dalyviams jau turi būti diagnozuoti sutrikimai.
Po gydymo visų trijų tyrimų dalyviai liks klinikoje 10 dienų tolimesniam stebėjimui, o paskui reguliariai grįš atlikti patikrinimus kitais metais.
Ekspertai yra susirūpinę
Libella genų terapija apima vienkartinę injekciją per IV; Alzheimerio terapijoje naudojama ta pati formulė, tačiau gydytojai švirkščia vaistą į paciento stuburo skystį. Produkto viduje modifikuotas virusas neša TERT geną į ląsteles ir įpurškia genetinę medžiagą į jų DNR. Remiantis 2018 m. Tyrimų su gyvūnais duomenimis, modifikuoti virusai negali perduoti žmonėms ligų, tačiau pakankamai didelėmis dozėmis mikrobai gali išprovokuoti kenksmingą imuninį atsaką pacientui. „Libella“ atstovai atsisakė pasakyti, kokią didelę dozę gaus jų klinikinio tyrimo dalyviai.
„Viskas, ką galiu pasakyti, yra labai daug“, - Andrews pasakojo „OneZero“.
Anot vieno eksperto, apie galimą šalutinį poveikį pasakyta tai, kad gydymas libelomis bus skiriamas ne FDA kompetencijai. Minesotos universiteto bioetikas Leighas Turneris „OneZero“ teigė, kad „nors įmonė įsikūrusi JAV, jiems pavyko rasti būdą išvengti JAV federalinio įstatymo, einant į jurisdikciją, kur lengviau įsitraukti. ši veikla “.
1 milijono dolerių įėjimo mokestis taip pat kelia nerimą, sakė Turner, atsižvelgiant į tai, kad dauguma klinikinių tyrimų nereikalauja iš paciento nieko, kas atvyktų. Andrewsas teigė „OneZero“, kad mokestis yra pagrįstas, nes įmonei kainuoja šimtus tūkstančių dolerių, kad pagamintų pakankamai produkto, kad galėtų gydyti tik vieną asmenį.
Tyrimų pasirodymas tinklalapyje ClinicalTrials.gov - oficialiame registre, kurį tvarko Nacionaliniai sveikatos institutai, jų patikimumo nekelia, - pridūrė ji. Automatizuota duomenų baze galima lengvai manipuliuoti ir „iš esmės ją galima naudoti kaip rinkodaros platformą“, - sakė ji.
Susiję ir kiti telomerą plečiančio verslo suinteresuotieji subjektai. Biotechnologijų startuolio „Telocyte“ įkūrėjas ir prezidentas Michaelas Fosselis pasakojo „OneZero“, kad jo paties kompanijos terapija yra panaši į gydymą Libella - skirtumas tas, kad „Telocyte“ siekia patvirtinimo per FDA. „Mes bijome, kad kažkas nutiks ne taip, nesvarbu, ar tai bus sauga, ar veiksmingumas“, - sakė jis.
Bet net ir geriausiu atveju, kai jokie pacientai nepadarė žalos, gydymas Libella vis tiek gali nepadaryti jokios reikšmingos naudos sveikatai. Kai kurie tyrimai rodo, kad nėra ryšio tarp telomerų ilgio ir senėjimo.
Pavyzdžiui, šiais metais paskelbtame tyrime ištirta daugiau kaip 261 000 žmonių nuo 60 iki 70 metų amžiaus ir nenustatyta ryšys tarp dalyvių telomerų ilgio ir jų amžiaus sveikatos rezultatų, įskaitant jų bendrą pažintinę funkciją, raumenų vientisumą ir jų tėvų amžių. . Ilgi telomerai buvo siejami su mažesne koronarinės širdies ligos rizika, palyginti su trumpais telomerais, tačiau ilgesnis telomerų ilgis taip pat buvo susijęs su padidėjusia vėžio rizika.
„Telomerų pailginimas gali duoti nedaug naudos vėlesnėje sveikatos būklėje“ ir padidina vėžio riziką, pažymėjo autoriai.
Lieka išsiaiškinti, ar Libella tikrai išnaudojo jaunystės fontaną, tačiau, atsižvelgiant į abejotiną jų klinikinių tyrimų pobūdį, potencialūs dalyviai gali norėti būti atsargūs prieš persikeldami į Kolumbiją ir nusiaubdami milijoną dolerių, kad galėtų gyventi ilgiau.
