Kaip rašoma naujienų ataskaitose, JAV bus pradėtas pirmasis tyrimas, kurio tikslas - išbandyti genų redagavimo technologiją CRISPR žmogaus organizme.
Tyrime planuojama CRISPR naudoti paveldimam akių sutrikimui, sukeliančiam aklumą, gydyti, rašo „Associated Press“.
Žmonės, sergantys šia liga, turi geno, turinčio įtakos tinklainės funkcijai, mutaciją, akies gale esančias šviesai jautrias ląsteles, kurios yra būtinos normaliam regėjimui. Ši liga yra Lebero įgimtos amaurozės forma, viena iš labiausiai paplitusių vaikų aklumo priežasčių, pasireiškianti maždaug 2–3 naujagimiams iš 100 000, teigia Nacionaliniai sveikatos institutai.
Gydymas ištaisys mutaciją naudojant CRISPR - įrankį, kuris leidžia tyrėjams tiksliai redaguoti DNR konkrečioje vietoje, pranešė AP.
Tyrėjai atliks injekciją, kad gydymas būtų atliekamas tiesiai į šviesai jautrias ląsteles, teigiama tyrime kartu su „Allergan“ vykdančios bendrovės „Editas Medicine“ pranešime.
Tyrime dalyvaus 18 pacientų, tiek vaikų (nuo 3 metų, tiek vyresnių), tiek ir suaugusiųjų.
Naujasis tyrimas skiriasi nuo prieštaringai vertinamų kinų mokslininko, kuris pernai CRISPR panaudojo dvynių kūdikių genomus redaguoti, tyrimų. Tokiu atveju kinų mokslininkas suredagavo embrionų DNR ir šie genų pakitimai galėjo būti perduoti kitai kartai, pranešė AP. Naujame tyrime vaikų ir suaugusiųjų DNR redagavimas negali būti perduotas jų palikuonims, skelbia AP.
